云南網(wǎng)訊 （記者 彭錫）“你看這只小猴，像不像一個人類的自閉癥的患者？”5月23日，云南省靈長類生物醫(yī)學(xué)重點實驗室季維智團隊的研究員陳永昌指著視頻里的一只猴子向云南網(wǎng)（微信號：yunnancn）記者問道。

為治愈人類自閉癥“創(chuàng)造”“自閉猴”

在他播放的視頻里，記者看到有兩只小猴子呆在育嬰箱里，左邊的一只始終蹲在角落里，非常安靜。而右邊的一只則對很多東西都感到好奇，不時摸這摸那，上躥下跳，十分活潑。

陳永昌告訴記者，左邊的這一只小猴子存在社交和認知障礙，跟人類自閉癥患者有類似的表現(xiàn)，是他們團隊“創(chuàng)造”出來的一只“自閉猴”，而右邊的是一只正常的猴子。

“我們通過基因編輯技術(shù)，讓食蟹猴的基因發(fā)生突變，從而獲得了一種叫瑞特綜合征（RTT）的猴模型。目前有5只這樣的猴子?！标愑啦f，“雖然瑞特綜合征跟自閉癥有所區(qū)別，但是患者早期表現(xiàn)出大部分自閉癥患者的特點。針對這些‘自閉猴’，我們可以開發(fā)治療藥物，探索治療方法，為治愈人類自閉癥患者帶來希望?！?/p>

今年5月18日，這些“自閉猴”還登上了國際頂級期刊《細胞》。

首次利用非人靈長類研究瑞特綜合征

陳永昌介紹，瑞特綜合征會導(dǎo)致人類男性胎兒在胚胎期流產(chǎn)，而患該病的女孩在出生后6-18個月開始表現(xiàn)語言能力喪失、社交和認知障礙、運動能力異常等綜合癥狀?！斑@種疾病的病因是X染色體上的一種叫做MECP2的基因發(fā)生突變導(dǎo)致的，目前沒有藥物能夠進行治療。一般來說，要想開展對于治療這項疾病的研究與治療，首先要從動物身上開始實驗，但是又缺乏理想的動物模型。”陳永昌解釋稱，以小白鼠為例，因為與人類臨床患者存在很大的差異，難以利用這些模型推動致病機理研究深入了解及新的治療方法的研發(fā)。而非人靈長類（如獼猴和食蟹猴）與人類具有高度相似的遺傳背景及大腦結(jié)構(gòu)，是這類疾病最理想的實驗動物。

陳永昌表示，這也是為什么他們團隊選擇用食蟹猴來進行試驗的原因?！霸囼炞C明，基因突變的小猴表現(xiàn)出非常類似人類自閉癥臨床患者的一系列病理和行為學(xué)特征，如雌性動物存在睡眠障礙、主動社交顯著減少、刻板行為增加等等?！?/p>

“這也是首次利用非人靈長類對RTT從行為模式、病理發(fā)生及其機制的較系統(tǒng)研究，不僅證明非人靈長類在神經(jīng)系統(tǒng)疾病研究較嚙齒類有無法比擬的優(yōu)勢，而且對未來更深入地開展RTT發(fā)病機理研究和治療將產(chǎn)生深刻影響。”季維智告訴記者，目前，實驗室的團隊正在與包括云南省第一人民醫(yī)院在內(nèi)的省內(nèi)外多家醫(yī)院商討合作，準(zhǔn)備開展臨床試驗，在深入理解致病機理后，可以開發(fā)出治療這類自閉癥的藥物，造福人類患者。

據(jù)悉，包括陳永昌、季維智在內(nèi)的科研人員都屬于云南省靈長類生物醫(yī)學(xué)重點實驗室。該實驗室依托昆明理工大學(xué)和云南省科學(xué)技術(shù)院，2011年10月經(jīng)云南省科技廳批準(zhǔn)建設(shè)，是按照民辦非營利性質(zhì)組建的獨立法人科研機構(gòu)。實驗室由季維智研究員擔(dān)任主任，裴鋼院士擔(dān)任學(xué)術(shù)委員會主任。該實驗室已經(jīng)建立起以非人靈長類為模式動物，研究人口健康重大問題的生物醫(yī)學(xué)研究平臺。

目前，實驗室聚焦基因編輯與干細胞等當(dāng)前再生醫(yī)學(xué)熱點問題，形成包括遺傳與基因組，神經(jīng)生物學(xué)，干細胞與轉(zhuǎn)化和靈長類基因工程等多個學(xué)科團隊，努力打造我省生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展新的亮點和增長點。